- 19,470
- 40
- 8 Ноя 2022
ИИ научился взламывать человеческую ДНК — и делает это чище, чем человек.
Исследователи из США представили первый в мире искусственно спроектированный фермент CRISPR, созданный с помощью генеративного ИИ. Новый белок под названием OpenCRISPR-1 эффективно редактирует ДНК человека и потенциально решает сразу несколько проблем, которые ограничивают применение традиционных CRISPR-систем в медицине — от побочных мутаций до иммунного ответа.
Работа Для просмотра ссылки Войдиили Зарегистрируйся в Nature. Авторы проекта — команда под руководством Ричарда Руффоло. Их подход основан на языковых моделях белков, аналогичных GPT, только обученных на миллионах аминокислотных последовательностей. В процессе они собрали новую базу данных — CRISPR–Cas Atlas, в которую вошли более миллиона CRISPR-операнов, выделенных из 26,2 трлн нуклеотидных пар микробных геномов.
После двух этапов дообучения модели на 240 тыс. последовательностях Cas9 и генерации 350 тыс. новых вариантов, учёные выбрали 209 кандидатов и протестировали их в клетках человека. Лучшая из них — OpenCRISPR-1 — показала точность редактирования на уровне классического SpCas9, но с в 20 раз меньшим числом побочных срезов. Более того, её мутации практически не совпадают с известными вариантами, что делает белок менее заметным для иммунной системы.
SpCas9, несмотря на успешные применения в терапии серповидноклеточной анемии (препарат Casgevy получил одобрение FDA), остаётся проблемным: он может ошибаться при выборе мишени, вызывает иммунный ответ и плохо подходит для доставки внутрь организма. Новая разработка обещает преодолеть эти ограничения, особенно в случае in vivo-редактирования, где нет возможности предварительно модифицировать клетки вне тела пациента.
Подход команды Руффоло отличается от традиционного «инженерного» дизайна. Вместо точечных мутаций, подгонки под структуру или поиска среди природных белков, они воспользовались генеративным ИИ, способным предлагать новые белки с нуля. Это позволило расширить охват возможных решений и выйти за пределы природного разнообразия.
Исследователи подчеркивают, что основной результат — не только сам OpenCRISPR-1, но и методология: дообучение модели на специализированной базе, генерация, отбор, фильтрация и экспериментальная проверка. Такой цикл может стать основой для будущего белкового инжиниринга: не только в генной терапии, но и в создании ферментов, антител и диагностических инструментов.
Следующий шаг — валидация OpenCRISPR-1 на других генах, в разных тканях и с разными системами доставки. Однако уже сейчас ясно, что ИИ способен не просто ускорить биотехнологические открытия, но и предложить решения, к которым природа сама бы не пришла.
Исследователи из США представили первый в мире искусственно спроектированный фермент CRISPR, созданный с помощью генеративного ИИ. Новый белок под названием OpenCRISPR-1 эффективно редактирует ДНК человека и потенциально решает сразу несколько проблем, которые ограничивают применение традиционных CRISPR-систем в медицине — от побочных мутаций до иммунного ответа.
Работа Для просмотра ссылки Войди
После двух этапов дообучения модели на 240 тыс. последовательностях Cas9 и генерации 350 тыс. новых вариантов, учёные выбрали 209 кандидатов и протестировали их в клетках человека. Лучшая из них — OpenCRISPR-1 — показала точность редактирования на уровне классического SpCas9, но с в 20 раз меньшим числом побочных срезов. Более того, её мутации практически не совпадают с известными вариантами, что делает белок менее заметным для иммунной системы.
SpCas9, несмотря на успешные применения в терапии серповидноклеточной анемии (препарат Casgevy получил одобрение FDA), остаётся проблемным: он может ошибаться при выборе мишени, вызывает иммунный ответ и плохо подходит для доставки внутрь организма. Новая разработка обещает преодолеть эти ограничения, особенно в случае in vivo-редактирования, где нет возможности предварительно модифицировать клетки вне тела пациента.
Подход команды Руффоло отличается от традиционного «инженерного» дизайна. Вместо точечных мутаций, подгонки под структуру или поиска среди природных белков, они воспользовались генеративным ИИ, способным предлагать новые белки с нуля. Это позволило расширить охват возможных решений и выйти за пределы природного разнообразия.
Исследователи подчеркивают, что основной результат — не только сам OpenCRISPR-1, но и методология: дообучение модели на специализированной базе, генерация, отбор, фильтрация и экспериментальная проверка. Такой цикл может стать основой для будущего белкового инжиниринга: не только в генной терапии, но и в создании ферментов, антител и диагностических инструментов.
Следующий шаг — валидация OpenCRISPR-1 на других генах, в разных тканях и с разными системами доставки. Однако уже сейчас ясно, что ИИ способен не просто ускорить биотехнологические открытия, но и предложить решения, к которым природа сама бы не пришла.
- Источник новости
- www.securitylab.ru
